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6月20日，Sci Transl Med雜志報(bào)道了一種新的針對(duì)細(xì)胞膜損傷修復(fù)的治療性蛋白MG53。

雖然天然MG53蛋白主要局限于骨骼肌和心肌組織，但在非肌肉細(xì)胞中過表達(dá)MG53也可發(fā)揮防止細(xì)胞損傷的作用。除了MG53在細(xì)胞內(nèi)的作用，MG53也可感知損傷細(xì)胞膜所發(fā)出的信號(hào)。這使得在細(xì)胞外部給予重組MG53蛋白可修復(fù)細(xì)胞膜損傷。從大腸桿菌發(fā)酵純化得到的重組人MG53（rhMG53）蛋白質(zhì)，對(duì)化工，機(jī)械，或紫外線造成的肌肉和非肌肉細(xì)胞損傷，可提供劑量依賴性的保護(hù)作用。

mitsugumin53（MG53），是一種肌肉特異性tripartite motif family （TRIM）家族蛋白（該家族蛋白常含三個(gè)特定模序結(jié)構(gòu)，分別被稱為RING指，B-BOX，和卷曲結(jié)構(gòu)域。它們共同作用結(jié)合在細(xì)胞不再需要的蛋白質(zhì)上，將這些蛋白帶上泛素標(biāo)記以便降解），也是一種細(xì)胞膜修復(fù)機(jī)制的重要組成部分。該研究旨在探討，針對(duì)MG53功能的干預(yù)，在組織修復(fù)和再生醫(yī)學(xué)中的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)價(jià)值。

在mdx肌營養(yǎng)不良小鼠模型中，通過多種途徑注射rhMG53可降低肌肉病變。研究數(shù)據(jù)支持靶向細(xì)胞膜修復(fù)的再生醫(yī)學(xué)觀念，并提示MG53蛋白是一種大有前景的細(xì)胞膜修復(fù)缺陷人類疾病的治療生物試劑。